La terapia génica pretende curar enfermedades hereditarias (que, en la mayoría de los casos, se deben a genes defectuosos) mediante la introducción de genes sanos. Es aplicable también al tratamiento de enfermedades actualmente incurables, como cánceres, determinadas patologías infecciosas (hepatitis, sida), cardiovasculares (hipercolesterolemia y aterosclerosis), enfermedades neurodegenerativas (enfermedades de Parkinson y de Alzheimer) o enfermedades crónicas (artritis reumatoide). Más de 5000 enfermedades humanas se han atribuido a factores genéticos.
La modificación del genoma de las células diana para que sinteticen una proteína de interés terapéutico permite compensar una insuficiencia debida a la alteración de un gen celular, estimular una mejor respuesta inmunitaria contra un tumor o conferir resistencia a la infección producida por un virus.
Concretamente, la terapia génica del cáncer se podría dirigir a:
* Fortalecer la protección natural del sistema inmunitario contra las células anormales incrementando el carácter extraño de estas células para estimular la acción del sistema inmunitario contra ellas.
* Envenenar los tumores introduciendo "genes suicidas" en células tumorales que transformen una sustancia no tóxica (por ejemplo, el aciclovir) en un veneno.
* Compensar el efecto cancerígeno de la mutación en un gen supresor de tumores (por ejemplo, el antioncogén p53) o bloquear la acción de un gen generador de tumores (oncogén). Para ello se deberían modificar todas las células tumorales. Además, la mayoría de los cánceres se producen por varias anomalías genéticas, lo que significa que la reversión de una sola, seguramente, no detendría la enfermedad. Este tratamiento sería importante en los casos de predisposición familiar hereditaria, en los que la mutación en un solo gen es fundamental.
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